항체신약 전문기업인 앱클론 (대표 이종서)은 혈액암 CAR-T 치료제(AT101)의 내년 임상 시험 수행을 위해 국내 대표 임상 시험 기관인 서울아산병원을 통해 CAR-T 치료제 제조 공정 확립 완료를 위한 연구협약을 체결하고 업무가 개시되었다고 밝혔다. 아산 측 연구책임자는 림프종과 림프구백혈병의 전문가로 알려져 있는 윤덕현 교수이다.

CAR-T치료제는 성공적인 개인맞춤형 의약품의 대표적인 사례인데, 환자별 성공적인 치료제 제조를 위해 치밀한 공정 확립을 필요로 한다. AT101은 B세포 유래 백혈병과 림프종 치료를 목적으로 개발되고 있는 앱클론의 신규 CAR-T 치료제로, 노바티스 CAR-T 치료제인 킴리아, 길리어드의 CAR-T 치료제인 예스카타와 동일한 CD19 질환 단백질을 표적으로 하지만 기반 기술인 NEST 플랫폼을 통하여 차별적인 다른 부위에 결합하는 새로운 항체를 개발 이용하고 면역원성을 제거하여 현재 시판 중인 CAR-T 의약품 대비 이점이 있다. AT101은 현재 범부처신약사업단(KDDF)으로 부터 비임상연구를 지원받고 있으며 내년 임상 진입을 목표로 하고 있다.

앱클론은 또한 기존 CAR-T 치료제가 가진 단점인 독성 문제와 질환 확장성 문제 등을 극복할 수 있는 “스위처블(Switchable)” CAR-T 원천기술을 서울대 산학협력단으로부터 확보하고, 서울대 의과대학과 고형암의 하나인 난소암 치료를 위한 차세대 CAR-T 제품(AT501)도 개발하고 있으며, CAR-T치료제가 태생한 곳이라고도 할 수 있는 펜실베니아의과대학의 마르코루엘라 교수와도 자문계약을 맺고 있어, 국내외 유명기관과 성공적인 전임상 및 임상 연구를 위해 노력하고 있다.

CAR-T 치료제 시장은 매우 높은 잠재력을 가지고 있으며, 향후 11년간 연평균 54% 성장할 전망이다. 기업의 가치 측면에서는 CAR-T 치료제 임상 1상 파이프라인을 보유 중이던 카이트파마와 주노테라퓨틱스가 각각 길리어드사이언스(118억달러)와 셀진(80억달러)에 거액의 인수대금으로 합병되기도 하였다.

앱클론 이종서 대표이사는 “앱클론의 CAR-T 치료제 공정을 확정 짓기 위한 연구를 국내 대표 임상 기관인 아산병원과 할 수 있게 되어 향후 AT101의 성공적인 임상 시험이 기대된다” 고 하면서 “서방과는 달리, 국내 혈액암 및 림프종 환자들은 아직 CAR-T치료제의 혜택을 받지 못하기 있는데, 차별적인 신규 CAR-T치료제로 국내외 시장에 응답하겠다” 고 밝혔다.