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앱클론, AT101 임상2상 개시 모임 완료
앱클론(174900)이 자사가 개발한 CAR-T(카티) 치료제 AT101에 대한 임상2상 개시모임을 지난 10일 서울 드래곤시티 호텔에서 개최했다고 13일 밝혔다. 이번 행사를 통해 AT101의 임상2상의 임상 프로토콜 및 진행 일정을 공유하고, 원활한 임상연구 체계를 구축하였다. 앱클론은 1상을 진행한 서울아산병원, 아주대병원, 동아대병원, 울산대병원을 비롯하여 삼성서울병원, 서울대병원, 여의도성모병원을 추가하여 7개 병원에서 임상2상의 속도를 높일 예정이다. AT101은 기존 카티 치료제와 다른 신규 인간화 항체를 적용한 카티 치료제로서, 임상1상에서 75%의 높은 완전관해 (complete response, CR)를 보여주었고, 특히 중간용량과 고용량 환자군에서 100% 완전관해를 보였다. 앱클론 관계자는 “완전관해로 판정받은 환자 모두 현재까지 재발없는 상태를 유지하고 있으며, 저용량 환자군의 경우 투여 후 1년 이상 경과한 시점에서도 완전관해를 유지하고 있다.”며 “임상2상에서도 좋을 결과를 기대하고 있다”고 했다.또한, “12월 9일부터 미국 샌디에고에서 개최되는 미국혈액학회 (ASH)에서 AT101에 대해 공동연구자인 펜실베니아 의과대학 루엘라교수 연구실 주도로 발표된다.”며, “지난 6월 미종양학회 (ASCO)에서 발표한 이후 후속관찰결과가 업데이트 될 것이다”며 치료효과와 더불어 효과의 지속성에 대해서도 자신감을 더했다. 국내에서 승인된 유일한 카티 치료제인 킴리아의 경우, 치료 효과가 크게 높지 않다는 지적이 나오기도 했다. 킴리아의 약가는 1회 투여에 3억 6000만원이다. 국회 보건복지위원회 소속 김영주 의원(더불어민주당)은 건강보험심사평가원 등으로부터 받은 '킴리아주와 졸겐스마 등 초고가 의약품 투여현황과 환자반응평가' 분석 결과 킴리아를 투여한 환자 중 75% 이상이 개선 효과가 없었다고 지적했다. 앱클론 관계자는 “AT101은 이러한 국내의 수요를 효과적으로 충족할 수 있으며, 해외 카티 치료제와 비교하여도 우수한 치료효과와 안전성을 갖고 있다”고 강조했다. 한편, 앱클론은 지난 9월 식약처로부터 AT101의 임상2상 진행을 위한 임상시험계획 변경승인을 받았고, 10월부터 임상2상을 진행중이다. 끝. 2023-11-14
앱클론, ASH에서 AT101 및 신규 타깃 CD30 카티 치료제 발표
앱클론(174900)이 오는 12월 9일부터 미국 샌디에고에서 열리는 제65회 미국혈액학회 (ASH)에서, 자사의 CAR-T (카티) 치료제 AT101 및 신규 타깃인 CD30 카티 치료제에 대해 미국 유펜의대와 공동으로 발표한다고 13일 밝혔다.미국혈액학회는 세계 최대 규모의 혈액암 분야 학회로서, AT101의 임상1상 후속 관찰결과가 업데이트되어 포스터로 발표될 예정이며, 신규 타깃 CD30 카티 치료제 연구 결과는 별도로 구두 발표될 예정이다.AT101의 경우, 임상1상 결과를 지난 6월 미국 임상종양학회 (ASCO)에서 발표하였으며 9월 1일 ICBMT 2023 (대한조혈모세포이식학회 국제학술대회)에서 후속 관찰결과를 발표하였다. 당시 고용량을 투여한 환자 중 1명이 부분관해 (partial response, PR)에서 완전관해 (complete response, CR)로 전환되면서 완전관해율이 75%로 상향되었으며, 저용량 투여군 환자 3명이 1년이상 완전관해를 유지하였다. 이번 ASH 발표에서는 완전관해 지속성의 확인 및 이에 따른 기존 카티 치료제와 재발율에 대한 비교도 가능할 것으로 보인다.또한 앱클론은 현재 일본에서 개최되고 있는 ‘바이오 재팬 2023’에도 참가하고 있다. 다양한 행사 참여를 통하여 AT101의 성과를 홍보하고, 이를 통해 해외사업개발에서 유리한 위치를 차지하기 위한 전략이다. 앱클론 관계자는 “AT101은 기존 카티치료제 대비 높은 치료 효과와 낮은 재발율을 보여주고 있다”며 “AT101의 성공적인 임상2상 진행과 더불어 빠른 승인을 위하여 노력하겠다”고 말했다.신규 타깃 CD30 카티 치료제는 지난 6월 프랑스 파리에서 열린 2023 국제세포치료학회 (ISCT)에서 처음 소개되었다. 앱클론이 미국 펜실페니아 의과대학의 마르코 루엘라 교수팀과 공동으로 연구한 성과이며, 이에 대한 특허도 공동 출원하였다.AT101과 신규 타깃 CD30 카티에 대한 내용은 현재 각각 해외 유명저널에 게재를 신청하였다. 앱클론에 따르면 빠른 시기에 게재 여부가 확인될 것으로 보인다.한편, 앱클론이 상하이 헨리우스 바이오텍 (이하 헨리우스)에 기술이전한 AC101의 위암대상 임상2상 중간결과도 기대를 모으고 있다. 헨리우스는 지난 8월 투자자 보고서 (investor presentation)에서 ‘AC101을 포함한 병용요법이 현재의 1차 표준치료제를 대신할 가능성을 갖고 있으며, 안전성에서도 좋은 결과를 보여주었다’고 발표하였다. 헨리우스는 이번결과 발표를 유럽종양학회 (ESMO) 보다는 직접 구두발표 기회를 확보하기 위해 다른 학회로 연기하였다. 앱클론에 따르면 “워낙 임상 결과가 뛰어나게 나오고 있어서 헨리우스 측에서는 파급효과가 큰 국제 저명학회에서의 직접 구두발표를 원하고 있다”고 말했다. 끝. 2023-10-27
앱클론, 카티 치료제 임상2상 7개 병원으로 확대 신속 진행
앱클론(174900)이 자사가 개발 중인 혁신 카티(CAR-T) 치료제 AT101의 기대되는 임상1상 결과를 바탕으로 임상 의료기관을 확대한다고 25일 밝혔다. 앱클론은 임상2상을 짧은 기간에 진행하고 국내에서는 AT101의 신속허가 승인 트랙을 밟을 것을 목표로 하고 있다. 이미 글로벌 기술 이전을 위한 AT101의 기술성, 약효성, 지적재산권 및 임상적 차별점을 상당부분 확보하고 있는 상태인데 임상2상을 통해 이를 보다 적극적으로 활용하는 여러 전략을 준비중에 있다. 앱클론은 지난해 서울아산병원을 시작으로 아주대병원, 울산대병원, 동아대병원으로 임상병원을 확대하여 임상1상을 실시하였다. 회사는 임상2상 시작과 더불어 3곳의 임상병원 추가를 진행하고 있다. 대상병원은 서을삼성병원, 서울대병원, 여의도성모병원 이다. 회사 관계자는 “임상1상의 경우, 환자의 안전성이 최우선이므로, 환자간 및 투여농도간 일정한 기간을 두고 신중하게 투여를 진행하였다”면서 “임상2상은 임상1상의 안전성 데이터가 확보되어 임상1상 보다 빠른 진행이 가능하며, 이를 위해 3곳의 대형병원을 추가하게 되었다”고 밝혔다. AT101은 앱클론이 개발중인 카티 치료제로서, 혈액암 환자를 대상으로 임상이 진행중이다. 이번달 1일 ICBMT 2023 (대한조혈모세포이식학회 국제학술대회)에서 발표한 임상1상 후속관찰결과에 따르면, AT101은 완전관해율 (Complete Response, CR) 75%, 객관적 반응률 (Objective Response Rate, ORR) 91.7%의 높은 치료효과를 보여주고 있다. 또한 투여 후 1년 이상 경과한 저용량 투여군 환자 3명 모두 완전관해를 유지하고 있어, 앞서 승인된 카티 치료제 (킴리아, 예스카타) 대비 차별화된 효과를 보여주고 있다. 앱클론에 따르면 AT101의 이번 임상2상은 2025년 상반기에 마무리될 예정이다. 이번에 추가되는 3개의 병원을 포함하여 총 7개 병원에서 임상2상을 진행함으로써 임상속도를 높이고, 임상1상결과에 대해서도 지속적으로 업데이트할 예정이다. 한편, 앱클론은 식약처에 임상2상 진행을 위한 임상시험계획 변경승인신청을 하였으며, 이번 9월 19일에 승인을 받아 본격적인 임상2상에 돌입하였다. 끝. 2023-10-27
앱클론, 카티치료제 두 구간 환자 전원 완전관해로 상향보고
- AT101 임상1상 중∙고용량 투여 환자군 모두 완전관해율(CR) 100%로 상향앱클론(174900)은 자사가 개발한 CAR-T(카티) 치료제 AT101에 대한 임상1상 결과를 새롭게 업데이트한 내용을 ICBMT 2023 (주관 : 대한조혈모세포이식학회)을 통하여 1일 발표하였다. 이번 발표는 AT101의 임상1상을 진행한 서울아산병원 암병원 CAR-T 센터 소장 윤덕현 교수가 진행하였으며, 지난 6월 미국 임상종양학회 (ASCO)에서 발표한 내용에 더하여 투여기간이 연장된 결과가 업데이트 되었다. AT101은 앱클론이 개발중인 카티 치료제로, 기존 카티 치료제와 다른 신규 인간화 항체를 적용함으로써, 임상1상에서 차별화된 효과를 보여주고 있다. 임상1상은 저용량, 중용량, 고용량 투여군으로 나뉘어 12명의 환자에게 진행되었다.이번 발표내용에 따르면, 고용량을 투여한 환자1명이 부분관해 (partial response, PR)에서 완전관해 (complete response, CR)로 전환되면서, 중용량과 고용량 모두에서 100% 완전관해율을 달성하였다. 따라서 지난 6월 ASCO에서 발표한 전체 시험 대상자 기준 완전관해율도 66.7%에서 75%로 상승하였다.또한, 투여 후 1년 이상이 경과한 저용량 환자3명 모두 완전관해를 유지하며, 치료효과의 지속성 관점에서도 고무적인 결과를 보여주고 있다. 앞서 승인된 카티 치료제 (킴리아, 예스카타, 브레얀지)의 경우, 카티치료 후 6개월 경과 반응률에서 3개월 대비 재발이 증가하고 있는 반면, AT101은 현재까지 완전관해를 유지함으로써, 앞으로의 AT101 카티 치료후 장기적인 치료효과 유지에 대한 기대를 모으고 있다.회사 관계자는 "AT101은 높은 치료효과와 안전성에 더하여, 치료효과의 지속성에서도 두드러진 결과를 보여주고 있다”며 “임상2상을 순조롭게 진행함은 물론 임상1상 결과에 대해서도 지속적으로 업데이트 하겠다”고 밝혔다. 또한 “이렇게 기존 카티치료제와 차별적인 치료효과를 보이는 약효기전에 대해서도 국내외 연구진들과 함께 연구가 진행되고 있다”고 덧붙였다.끝. 2023-09-05
앱클론, 카티치료제 AT101 임상1상 데이터 수령…효능∙안전성 확인
- 중∙고용량 투여군 완전관해율(CR) 83%, 객관적 반응률(ORR) 100% 앱클론(174900)이 자사가 개발한 CAR-T(카티) 치료제 AT101에 대한 임상1상 데이터를 CRO 업체로부터 수령했다고 4일 발표했다. AT101의 임상1상은 재발성 또는 불응성 B 세포 비호지킨 림프종 환자 12명을 대상으로 4개 병원(서울아산병원, 아주대병원, 울산대병원, 동아대병원)에서 실시됐다. 임상1상의 1차 목적은 AT101의 안전성과 내약성에 근거한 최대내약용량(Maximum Tolerated Dose, MTD) 및 임상2상에서의 권장용량(Recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정하는 것이다. 이에 따라 이번 임상1상은 용량 증량 디자인으로 저용량, 중용량, 고용량에서 실시됐다. 안전성검토위원회(SRC)의 AT101의 임상1상 1차 평가 변수 결과에 따르면, 고용량 투여군(Cohort 3 dose level)에서도 최대내약용량에 도달하지 않았으며, 안전성∙내약성 평가 변수 분석결과에서도 특이사항은 없었다. 지난 6월 미국 임상종양학회(ASCO)에서 발표한 AT101의 유효성 평가 결과에 따르면, 임상1상 저∙중∙고용량 투여군 전체 시험 대상자 기준 완전관해율(Complete response, CR)과 객관적 반응률(Objective response rate, ORR)은 각각 66.7%, 91.7%를 보였다. 중용량과 고용량 투여군에서는 CR 83%, ORR 100%의 결과가 확인됐다. 이로써 치료 효능 면에서도 기존의 다른 어떤 카티 제품보다 월등한 수치를 기록했다. 회사 관계자는 "임상1상을 통해 AT101의 높은 치료 효과를 확인하고 환자에 대한 안전성도 확보했다"면서 "임상2상은 최적의 투여 용량이 적용돼 진행되므로 1상보다 더욱 향상된 치료율을 기록할 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다. 앱클론은 AT101에 신규 인간화 항체를 적용함으로써 카티 치료제의 지속성을 높이고 생존율과 재발률에 대해 차별화된 효과를 기대한다고 강조해왔다. 한편, 앱클론은 AT101의 국내 임상2상 준비와 더불어 이를 사업화하는 데에도 매진하고 있다. 지난 6월 미국 보스턴에서 개최된 바이오USA에 참가해 해외 제약사들과 미팅을 진행했으며, 다양한 비즈니스 모델을 통한 해외 파트너사를 물색하고 있다. 또한 국가신약개발재단(KDDF)이 지원하는 글로벌 RA(Regulatory Affair) 지원사업을 통해 미국 FDA와 Pre-IND 미팅을 진행했다. 회사는 "미국 시장에서 AT101의 경쟁력에 대한 자신감을 보이고 FDA의 IND 승인에 필요한 행정적 시간을 줄이기 위한 노력"이라고 설명하며 "파트너사 선정에도 긍정적 효과를 기대한다"고 말했다. 끝. 2023-08-17
앱클론, CAR-T 치료제 AT101 특허 및 임상전략 확대
앱클론(174900)은 자사의 CAR-T(카티) 치료제 AT101에 대한 중국특허 등록이 결정됐다고 4일 밝혔다. 해당 특허는 h1218 항체를 이용한 카티 치료제에 대한 것으로, 이번에 등록된 중국을 포함하여 한국, 미국, 일본 및 캐나다에 등록되어 있으며, 유럽과 호주에서도 심의가 진행되고 있다. FMC63 항체를 사용하는 기존의 카티 치료제 (킴리아, 예스카타, 테카투스, 브레얀지)와 달리 신규 항체를 사용한 AT101은 치료효과 및 안전성 측면에서 차별적 결과를 기대하고 있다. 또한 앱클론은 국가신약개발재단 (KDDF)이 지원하는 글로벌 RA지원사업을 통하여, 미국 FDA와 Pre-IND 미팅을 진행하였으며, 이를 토대로 IND 신청을 위한 자료도 준비중이다. 앱클론에 따르면 “국내 임상1상 결과를 제출하면 미국에서는 임상2상부터 진행이 가능하다.”며 “다양한 비즈니스 모델을 통해 해외 파트너사를 물색하고 있다.”고 말했다. 회사는 현재 AT101의 국내 임상2상 및 제품화 관련하여 역량을 집중하고 있다. 이번 달부터는 혁신적 첨단바이오의약품 개발 촉진을 위한 “바이오챌린저 2023”에 선정되어 앞으로 식약처의 신속 의약품 개발을 위한 상담지원을 받게 되었다. 식약처의 바이오챌린저 프로그램은 미충족 의료수요 대응을 위한 혁신적 첨단바이오의약품 개발을 촉진하기 위한 식약처의 제품화 지원사업이다. 바이오챌린저로 선정된 품목은 △전담 심사자 2인이 제품화 상담 서비스 제공 (품질 및 안전성, 유효성) △신속처리 대상 지정 사전 검토 △품목허가 사전검토 및 우선심사 △글로벌 허가를 위한 외국 규제 정보 제공 등의 신속 제품화 지원을 받게된다. 앱클론은 지난 6월 미국 임상종양학회 (ASCO)에서 12명의 환자에 대한 임상1상 결과를 발표하였다. 치료효과 지표인 완전관해율 (Complete response, CR)과 객관적 반응률 (Objective response rate, ORR)에서 각각 66.7%, 91.7%를 기록하였고, 카티 치료제의 안전성 지표인 사이토카인방출증후군 (Cytokine release syndrome, CRS)과 신경독성 (Immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, ICANS)에서 3등급이 이상이 각각 1명으로 8.3%의 발생률을 보였다. 앱클론 관계자는 “현재 AT101 임상 1상의 결과로도 우리나라에서 승인된 킴리아 (Kymriah)는 물론, 지난해 매출 1조원 이상을 달성한 예스카타 (Yescarta)와 비교하여 치료효과 및 안전성 지표에서 더 높은 효과를 보이고 있다”고 말했다. 또한 “가장 처음 투여받은 저용량군의 CR 환자분들이 1년이 넘은 시점에서도 계속 CR을 유지하고 있는 매우 희망적 상황이다.”며 “AT101은 재발율과 생존율 측면에서도 기존 치료제와 차별화된 효과를 기대한다.”고 밝혔다. 끝. 2023-07-06
앱클론, ASCO에서 카티 치료제 혈액암 임상1상 결과 발표
앱클론(174900)이 2023 미국 임상종양학회(ASCO)에서 자사의 카티(CAR-T) 치료제 AT101에 대한 임상1상 결과를 공개했다. AT101의 임상은 기존 항암제로 치료가 불가능한 재발성·불응성의 DLBCL(diffuse large B cell lymphoma, 광범위B형대세포림프종)뿐만 아니라, FL(follicular lymphoma, 소포림프종), MCL(mantle cell lymphoma, 외투세포림프종), MZL(marginal zone lymphoma, 변연부비세포림프종) 등 다양한 혈액암 환자들을 임상 대상 환자로 선정함으로써 적응증 확대 가능성도 확인하고 있다. 임상1상은 총 12명의 환자를 대상으로 진행됐으며, 저용량 그룹 6명, 중용량 그룹 3명, 고용량 그룹 3명으로 이뤄졌다. 앱클론의 카티 치료제 AT101는 단 한 번 환자에게 투여되며, 이에 관한 효과를 직접적으로 확인할 수 있는 지표는 완전관해율(Complete response, CR)과 객관적 반응률(Objective response rate, ORR)이다. 세 가지 용량 그룹을 모두 포함한 임상 1상의 전체 결과는 CR 66.7%, ORR 91.7%를 보였다. AT101 임상의 안전성에 관한 지표도 주목할 만하다. 카티 치료제 사용 시 많이 언급되는 부작용으로 사이토카인방출증후군(Cytokine release syndrome, CRS)과 신경독성(Immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, ICANS)이 있다. AT101의 경우 CRS와 ICANS에서 3등급 이상이 각각 1명으로 8.3%의 3등급 이상 발생률을 보였다. 시장에 가장 먼저 진출한 킴리아(Kymriah)의 경우 임상2상(JULIET)에서 CR 40%, ORR 52%를 보였고, 3등급 이상의 사이토카인방출증후군과 신경독성은 각각 22%, 12%였다. 작년에 매출 1조원 이상을 달성해 블록버스터 의약품 대열에 합류한 예스카타(Yescarta)의 경우 임상 1/2상(ZUMA-1)에서 CR 58%, ORR 83%를 보였고, 3등급 이상의 CRS와 ICANS은 각각 11%, 32%였다. 또한 예스카타의 CRS와 ICANS는 전체적으로 각각 93%, 67%에 달하는 높은 발생률을 보이고 있다. AT101의 약효 지속성에 있어서는 가장 먼저 투여를 받은 저용량 군의 환자들이 치료 후 1년을 넘어서도 계속 CR을 유지하고 있다. 회사는 금년 AACR에서, AT101은 앱클론이 독자적으로 개발한 h1218 항체를 사용함으로써, 동일한 항체인 FMC63을 사용할 수밖에 없는 다른 모든 상용화 카티 제품(킴리아, 예스카타 등)과 비임상 결과 차별적 항암 효능을 갖고 있음을 발표한 바 있다. 특히 기존 카티 재발 환자에서 보고된 CD19 돌연변이 세포에도 효과적으로 작용함을 확인했다. AT101은 ▲항체의 인간화를 통한 면역원성 개선 ▲독특한 약효강화 기전 ▲제조공정에서의 자동화를 통한 제품 생산 안정화 등 기존의 카티 치료제와는 다른 기술적 혁신성을 갖고 있다. 앱클론 관계자는 “이번 임상1상에서 AT101의 유효성과 안전성을 확인했다”면서 “임상2상에서는 단일용량, 단일 적응증으로 진행되므로, 임상1상보다 높은 유효성을 기대하고 있다”고 말했다. 앱클론은 오는 9월 임상2상을 예상하고 있다. 또한, 앱클론은 AT101의 특허 전략에 있어서도 각별한 주의를 기울이고 있다. 글로벌 빅파마를 통한 사업화 또는 해외 기술이전을 위해 FTO 특허침해분석을 진행했으며, 한국을 비롯해 미국, 일본, 캐나다에서 특허등록을 마치고 지속적인 특허 확보 전략을 진행하고 있는 상태이다. 이번 바이오USA에도 참가하여 이를 적극 홍보할 예정이다. 끝. 2023-06-08
앱클론, 국제세포치료학회에서 CD30 CAR-T 치료제 공동연구 발표
앱클론(174900)이 프랑스 파리에서 열린 2023 국제세포치료학회 (ISCT)에서 신규 타깃인 CD30 카티 (CAR-T) 치료제에 대한 연구성과를 발표하였다고 2일 밝혔다.이번 신규 카티 치료제에 대한 연구는 펜실베니아 의과대학의 마르코 루엘라 교수팀과 공동으로 진행되었다. 이를 위해 회사는 타깃 단백질 CD30에 대한 카티치료제용 항체를 개발하고, CAR-T 치료제에 적합한 항체를 선별하는 연구를 진행하였다. CD30은 림프구 세포의 표면에 발현되는 단백질이며 호치킨스 림프종의 대표적인 질환타겟으로 알려져 있다.또한 이번 연구에서는 카티 세포의 유전자 조작을 통해 암세포 주변의 미세환경을 극복하기 위한 방법도 함께 소개되었다. 카티 세포에서 BTLA (B- and T-lymphocyte attenuator) 단백질이 발현되지 못하게 함으로써, 혈액암에서의 카티 치료제 효과를 높이고, 고형암 환경에서도 작용할 수 있음을 확인하였다. BTLA 단백질은 PD-1 단백질과 같은 면역관문 단백질로도 알려져 있다.앱클론은 펜실베니아 대학과 함께 이번 공동연구성과를 미국에 우선 특허 출원하였다. 현재 임상1상 마무리중인 혈액암 카티 치료제 AT101에 더하여, 새로운 카티 치료제 기술의 축적 및 관련 파이프라인 개발에 박차를 가하고 있다.앱클론 관계자는 “현재 BTLA 단백질의 발현을 억제하는 것이 호치킨스 림프종 카티 치료제에 보다 효과적일 수 있다”며, “마르코 교수는 현재 이러한 연구결과를 발표하기 위해 학회지에 투고한 것으로 알고 있다.”고 밝혔다.끝. 2023-06-08
앱클론, ASCO에서 카티 치료제 AT101 임상1상 최종결과 발표
- 국제세포치료학회(ISCT)에서 또 다른 신규 카티 치료제 선보일 예정 앱클론(174900)이 오는 6월 2일부터 6일까지 시카고에서 개최되는 2023 미국 임상종양학회(ASCO)에 참가해 자사의 카티(CAR-T) 치료제 AT101에 대한 임상1상 결과를 발표한다고 28일 밝혔다. 또한 앱클론은 펜실베니아 의과대학 마르코 루엘라 교수와 함께 CD19 타깃의 AT101과 별도로 CD30을 타깃하는 신규 카티 치료제도 공동 개발하고 있으며, 연구 성과에 대한 특허 출원을 진행 중이다. 해당 신규 카티 치료제에 대한 연구 성과는 5월 30일부터 프랑스 파리에서 열리는 국제세포치료학회(ISCT)에서 발표할 예정이다.이번 ASCO 발표는 AT101 임상을 진행하고 있는 서울아산병원 암병원 CAR-T 센터 소장 윤덕현 교수 주관으로 진행되며, 임상에 참여한 여러 기관들의 결과를 총괄해 임상1상에서 확인된 AT101의 유효성 및 안전성에 대한 내용이 포함된다. 지난 4월 17일(미 현지시간) 미국 암연구학회(AACR)에서의 중간 발표에 이어, 6월 ASCO에서는 임상1상에 참여한 모든 환자에 대한 결과가 공개될 예정이다. 현재 임상1상 환자에 대한 투여가 완료되었으며, 치료 경과에 따른 후속 조치가 이루어지고 있다. AT101은 앱클론의 독자적인 항체 개발 플랫폼 NEST를 통하여 개발된 h1218 항체를 사용했으며, 이는 현재 상용화된 4종의 CD19 카티 치료제가 모두 마우스 유래 FMC63 항체를 사용한다는 점과 크게 차별화된 특징이다. 앱클론 관계자는 "h1218 항체는 FMC63 항체가 작용하는 부위가 아닌 CD19 질환 단백질의 다른 부분에 작용하며, 이를 통해 기존 카티 치료제 대비 차별화된 효과를 증명해 가고 있다"면서 "CD19 타깃 카티 치료제 시장에서 독자적인 시장 위치를 점유할 것으로 예상한다"고 강조했다. 앱클론은 AACR 및 ASCO에서 AT101의 임상결과를 발표하는 것과 더불어 다각적인 사업화 진행에도 매진하고 있다. 회사는 AT101의 임상 결과와 국내를 비롯 미국, 일본, 캐나다에서 기 등록된 특허를 바탕으로 사업 개발을 추진 중이다. 끝. 2023-06-08
앱클론, CAR-T 임상1상 중간 용량에서 혈액암 환자 모두 완전관해
앱클론(174900)이 2023 미국암연구학회(AACR)에서 자사의 카티(CAR-T) 치료제 AT101에 대한 비임상 및 임상1상 결과 일부를 공개했다. 앱클론은 발표를 통해 AT101의 임상1상에서 중간 용량 투여군 환자 모두로부터 완전관해를 확인했다고 밝혔다. 우선 이번에 발표된 비임상 결과에는 기존 카티 치료제 대비 AT101의 혈액암 치료 우수성 및 차별성에 대한 내용이 포함됐다. AT101은 앱클론이 독자적으로 개발한 h1218 항체를 사용함으로써, FMC63 항체를 똑같이 사용하는 기존의 모든 상용화 카티 제품(킴리아, 예스카타 등)보다 탁월한 항암 효능을 가질 수 있음을 시사했다. 특히 기존 카티 치료 후 재발한 환자에서 보고된 CD19 돌연변이 세포에도 AT101이 효과적으로 작용하는 것을 확인했다. 또한 AT101은 ▲인간화 항체를 통한 면역원성 개선 ▲독특한 약효강화 기전 ▲제조공정에서의 자동화를 통한 제품 생산 안정성 등 기존 카티 치료제와는 차별화된 여러 기술적 혁신성을 갖고 있다. 혈액암 카티 치료제는 1회 투여 치료제이므로, 임상1상에서 안전성을 확인하고 임상2상을 위한 최적의 용량을 결정할 수 있을 뿐만 아니라 환자들에 대한 치료 효과도 바로 확인할 수 있다. 앱클론은 AT101 임상1상 결과에 대한 이번 발표에서는 3가지 용량 투여 그룹 중 낮은 용량과 중간 용량 2개 그룹에 대한 치료 효과를 공개했다. 특히 중간 용량 투여군의 경우 글로벌 카티 치료제 '킴리아'와 '예스카타' 대비 낮은 용량 구간임에도 불구하고 3명의 환자에게 AT101을 투여하고 4주 후 첫 검진에서 환자 전원으로부터 완전관해가 확인됐다고 밝혔다. 회사 측은 "중간 용량 그룹의 환자 전원 완전관해 결과를 확인하고 임상팀과 개발팀 모두 카티 신약 탄생 기대감으로 흥분돼있다"면서 "이보다 5배 더 낮은 용량 구간에서도 6명의 환자 중 3명에게서 완전관해, 2명에게서 부분관해가 확인됨으로써, 기존 카티 치료제 대비 탁월한 효과를 입증했다"고 강조했다. 카티 치료제의 부작용으로 나타나는 사이토카인방출증후군(CRS)과 신경독성(ICANS)은 각각 11.1%와 22.2%로 낮게 나타났다. 특히 3등급 이상의 부작용 비율이 11.1%로 안전성에 대해서도 고무적인 수치를 보였다. 회사는 현재 높은 용량의 투여 구간에 대해서도 임상 결과를 확인 중에 있다. 이번 AT101의 임상 대상 환자는 기존 항암제로는 치료가 불가능한 재발성·불응성의 DLBCL(diffuse large B cell lymphoma, 광범위B형대세포림프종)뿐만 아니라, FL(follicular lymphoma, 소포림프종), MCL(mantle cell lymphoma, 외투세포림프종), MZL(marginal zone lymphoma, 변연부비세포림프종) 등 다양한 혈액암 환자들을 선정함으로써 적응증 확대 가능성도 확인하고 있다. 본 연구에는 펜실베니아 의과대학 마르코 루엘라 교수팀, 서울대 의과대학 정준호 교수팀, 서울아산병원 카티 센터 윤덕현 교수팀, 울산대병원이 참여하고 있다. 앱클론은 AT101에 적용된 기술력에 대해 독자적인 지적재산권을 소유하고 있으며, 글로벌 특허 확대 전략을 통해 사업성을 구축하고 있다. 현재 국내를 비롯해 미국, 일본, 캐나다 등에 특허 등록을 완료했으며, 유럽과 중국 등에서 심사가 진행 중이다. 앱클론 관계자는 “AT101은 현재 글로벌 CD-19 카티 제품들 대비 안전성과 더불어 탁월한 항암 효과를 보이고 있다”며 “AT101의 임상결과를 바탕으로 국내외 사업화에 전환점을 마련할 것”이라고 밝혔다. 끝. 2023-04-19
Promising Efficacy of AT101 CAR-T for Blood Cancer
SEOUL, South Korea, April 17, 2023 /PRNewswire/ -- AbClon, a South Korean biotech firm, presented non-clinical and phase 1 interim results of its AT101 novel CAR-T therapy at the annual 2023 AACR conference. AT101 targets the CD19 protein for treatment of blood cancer.AT101 demonstrated superior anti-cancer efficacy compared to FMC63-based CAR-T therapies in non-clinical data. AT101 utilizes the h1218 antibody, developed through AbClon's Novel Epitope Screening Technology (NEST), and binds in a unique manner to CD19. AT101 demonstrated efficacy even in CD19 mutant cancer cell models that did not respond to FMC63-based CAR-T therapies. Overall, AT101 has the potential to provide new treatment opportunities for patients including those who do not respond to currently available CAR-T therapies.An open-label, non-randomized, multicenter phase 1 study was conducted at three different dose levels in patients with relapsed / refractory B-NHL. The results of the first two dose levels in Phase 1, low and medium, have been determined. For medium dose, although the dosage administered to patients is lower than that of currently available CAR-T therapies, all three patients achieved complete response (CR) four weeks after administration. Even at 5-fold lower dosage to medium dose, CR was observed in 3 out of 6 patients and partial response (PR) was observed in 2 patients. Cytokine release syndrome (CRS) and neurotoxicity (ICANS), which appear as side effects of CAR-T therapy, were also observed at low levels of 11.1% and 22.2%. In particular, the rate of 3 or higher grade on side effects was 11.1%, showing encouraging signs with regard to safety. Clinical trial of high dosage level is currently in progress.AT101 was administered to patients with diffuse large B cell lymphoma (DLBCL), follicular lymphoma (FL), mantle cell lymphoma (MCL), and marginal zone lymphoma (MZL). Effective responses to AT101 potentiate the application of AT101 for different types of hematologic malignancies.Research teams led by Professor Marco Ruella of Perelman School of Medicine at University of Pennsylvania, Professor Junho Chung of Seoul National University College of Medicine, and Professor Dok hyun Yoon of Asan Medical Center are participating in this study.AbClon owns independent intellectual property rights for the technologies applied to AT101 and is currently building channels for global expansion with local partners. AT101 patent registration has been completed in U.S., Canada, Japan, and South Korea. Further registrations are underway in Europe and China.Jong-Seo Lee, CEO of AbClon, said, "AT101 showed promising results in r/r B-NHL patients, including multiple CRs in the dose escalation stage and excellent safety. We are hopeful for ongoing trials of AT101 to provide more affordable and effective treatment opportunities to patients fighting blood cancer."For more information on the ongoing trial, refer to the ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05338931Details of the presentation are as follows:• Presentation Title: An open label, dose escalation, phase 1 study of AT101, a novel CD19-directed CAR-T cell therapy targeting a membrane-proximal epitope of CD19, in patients with relapsed or refractory B cell non-Hodgkin lymphoma• Session Title: Phase I Clinical Trials in ProgressAbout AT101AT101 is a CAR-T therapy that targets CD19 protein for blood cancer.AbClon has initiated a Phase 1/2 clinical study of AT101 in adults with relapsed or refractory B-cell non-Hodgkin lymphoma (NCT05338931)Phase 1/2 study is being conducted in Asan Medical Center and Ulsan University Hospital under the support of the Korea Drug Development Fund (KDDF) in Korea.About AbClonAbClon is a biopharmaceutical company with a robust, wholly owned R&D pipeline in oncology. It is headquartered in Seoul, South Korea. Further information about the company and its drug development programs and capabilities may be found online at https://www.abclon.com/en/ 2023-04-19
앱클론, 2023 AACR에서 카티치료제 AT101 발표
앱클론(174900)은 오는 4월 올랜도에서 열리는 2023 미국 암연구학회 (AACR)에 참가해, 자사의 카티치료제 AT101에 대한 비임상 및 임상1상 결과 일부를 발표한다고 22일 밝혔다. 이번 발표는 최초의 카티 치료제 킴리아를 개발하고 최근에도 이를 선도하고 있는 펜실베니아 의과대학(UPENN)의 림프종 사이언스 센터장인 마르코루엘라 교수가 직접 이 연구를 대표하여 진행하게 되었다. 연구내용에는 기존의 카티 치료제들과의 차별점 및 독자성, 그리고 이의 임상연구를 포함하게 된다.지난해 5월 서울아산병원 혈액종양내과 윤덕현 교수팀에서 CAR-T (카티) 치료제 AT101의 첫 환자 투여를 시작하였고, 10월에는 아주대병원, 울산대병원, 동아대병원 등 3곳의 임상 병원을 추가하였다. 대상 임상 환자선정도 DLBCL (diffuse large B cell lymphoma) 타입 뿐만 아니라 FL (follicular lymphoma), MCL (mantle cell lymphoma), MZL (marginal zone lymphoma) 등 다양한 혈액암 환자들을 선정함으로써 치료 영역의 확대도 기대해 볼 수 있다.현재 전세계에 상용화된 4개의 CD19 카티 치료제는 모두 마우스 유래 FMC63 항체를 공통으로 사용하고 있는 반면, 앱클론의 AT101은 독자적인 기술로 개발한 h1218 인간화 항체를 사용하여 CD19 질환 단백질의 새로운 부위에 작용토록 한다. 따라서 기존 카티 치료제들이 작용치 못하거나 치료의 저항성이 생겼을 때도 앱클론의 AT101 은 이를 극복하는 치료 효과를 기대하고 있다. 이러한 차별점 확보에 펜실베니아 의과대학 마르코 루엘라 교수팀과 서울대 의과대학 정준호 교수팀이 관여하였다. AT101은 질환 단백질 CD19의 새로운 부위에 작용하는 혁신 카티 치료제이다. AT101의 차별화된 기술력을 글로벌 특허 등록을 통해 독자적 사업성을 구축하고 있다. 현재 국내를 포함하여 미국, 일본, 캐나다에서 특허 등록이 되었으며, 유럽과 중국 등에서 심사가 진행 중이다.한편, AACR은 미국임상종양학회 (ASCO)와 함께 전세계 대표적인 암 관련 학회로 올해는 4월 14일부터 19일까지 미국 올랜도에서 개최된다.끝. 2023-02-24
앱클론, AT101 美 특허분할출원…미국특허 확대 전략 진행
앱클론(174900)이 현재 임상을 진행중인 CAR-T(카티) 치료제 ‘AT101’의 미국특허에 대해 추가로 분할출원을 진행했다고 밝혔다.앱클론의 AT101에 대한 미국특허는 지난 11월 이미 등록이 결정된 바 있다. 앱클론은 앞선 특허와 별도로 AT101 관련 특허분할출원을 진행해 회사의 권리를 확대함으로써 직접 임상진입과 기술이전 전략을 동시에 진행하는 본격적인 미국 진출 전략을 전개해 나갈 계획이다. 글로벌 시장에 출시된 기존의 림프종 및 백혈병 카티 치료제는 4종의 제품 모두 같은 항체(FMC63)를 사용하는 반면, 앱클론의 AT101은 새로운 항체(h1218)를 사용하는 독창적 카티 치료제로 개발되고 있다. 이로써 회사는 독자적 지적 재산권을 확보하는 것 이상의 의미로, 혈액암 환자들에 대한 차별적 카티 치료제를 제공해 치료 효과를 극대화할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 특허의 분할출원은 본래 특허에 두 개 이상의 발명이 포함될 때 이를 분리해 별개로 특허를 출원하는 것으로, 기술을 세분화해 여러 특허를 확보하는 전략적 지식재산 관리 방법이다. 세부 내용 및 상황에 맞춰 각 특허별로 권리 범위 등을 달리하는 분할출원은 특히 글로벌 신약 특허권리의 우위를 점하기에도 유리하다. 앱클론 측은 “AT101은 현재 임상이 순항 중이며, 후속 사업화에도 박차를 가하고 있다”면서 “글로벌 빅파마에 대한 경쟁력을 갖춘 기술력과 지적재산권을 확보하는 데에도 주력하고 있다”고 말했다. 이어 “최근 국가신약개발재단 지원으로 이뤄진 AT101의 국내외 특허 및 FTO Analysis(특허침해분석) 지원 사업을 통해 임상 후 사업권에 대한 준비도 순조롭게 진행했다”고 밝혔다. 지난달 18일 국가신약개발재단이 발표한 ‘신약개발 글로벌 트렌드 분석-유전자 세포 치료제’ 보고서에 따르면, 글로벌 세포∙유전자치료제 시장은 연평균성장률 49.4%를 기록하며 2021년 74.7억 달러에서 2026년 555.9억 달러 규모로 성장할 것으로 전망된다. 앱클론 관계자는 “글로벌 카티 치료제 전문기업으로 도약하기 위해 국립암센터, 펜실베니아 의과대학, 서울대학교 의과대학 등과의 공동연구로 파이프라인을 확대 및 강화하고 있다”며 “이에 대한 특허권 강화를 위해서도 지속적으로 노력할 것”이라고 전했다. 끝. 2022-12-14
앱클론, 카티 세포치료제 기술 미국 특허 등록
앱클론(174900)이 혁신 CAR-T(카티) 세포치료제 AT101에 대한 미국 특허 등록이 결정됐다고 9일 밝혔다. 앱클론이 이번에 등록한 특허는 h1218 항체를 이용한 카티 치료제에 대한 것으로, 회사의 핵심 파이프라인인 AT101에 적용됐다. 해당 특허는 이번에 등록된 미국을 포함해 한국, 일본 및 캐나다에도 등록돼 있으며, 유럽과 중국에서도 심의가 진행되고 있다. 지금까지 승인된 글로벌 CD19 혈액암 표적 카티 치료제 4종(킴리아, 예스카타, 테카투스, 브레얀지)은 모두 마우스 유래 FMC63 항체를 공통으로 사용하고 있는 반면, 앱클론의 카티 치료제는 특허 등록을 통해 독자적인 기술로 인정받은 h1218 인간화 항체를 사용하고 있다. h1218 항체는 CD19 질환 단백질의 새로운 부위에 결합한다. 이에 앱클론은 자사 치료제가 기존 글로벌 카티 치료제들과는 달리, 혈액암을 대상으로 한 차별화된 치료 효과는 물론 인간화 항체 기술이 적용돼 카티 활성을 장기간 강하게 유지할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 앱클론 관계자는 “미국 특허 취득으로 주요 시장에서 AT101의 기술적 경쟁력 확보와 함께, 글로벌 상업화 및 해외 기술이전에 탄력을 받을 것”이라고 말했다.앱클론의 카티 치료제 AT101은 현재 국가신약개발사업단의 지원 아래, 서울아산병원을 포함 4개 병원에서 국내 임상1상을 진행 중이다.끝. 2022-11-10
앱클론, 혈액암 카티 치료제 임상병원 확대…임상 가속화
앱클론(174900)이 자사가 개발 중인 혁신 카티(CAR-T) 치료제 AT101의 임상 의료기관을 서울 외의 전국 지역으로도 확대하고 있다고 밝혔다. 앱클론은 다양한 혈액암 환자를 대상으로 지난 5월부터 서울아산병원을 중심으로 임상 투여를 실시해 왔으며, 최근 아주대병원, 울산대병원, 동아대병원 등 3곳을 임상병원으로 추가 확정했다. 이에 따라 앱클론의 카티 치료제 임상 진행 속도에 탄력이 붙을 것으로 기대된다. 카티 치료제는 첨단바이오의약품으로, 임상을 위해서는 이를 전문적으로 수행할 수 있는 의료진과 진료 시스템뿐 아니라 전용 시설이 필요하며, 아직까지는 카티 임상 치료 시설이 서울에 집중돼있는 실정이다. ‘2021 건강생활 통계정보’에 따르면, 우리나라 혈액암 환자는 지난 2016년 18,972명에서 매년 증가해 지난해 22,710명으로 집계됐다. 5년간 19.7% 증가한 수치다. 매년 혈액암 환자가 늘어나면서 전국적으로 지역 특성의 카티 치료제 임상 의료시설이 절실한 상황이다. 앱클론 관계자는 “이번 임상 의료기관 확대로 전국 혈액암 환자분들이 서울뿐 아니라 각 지역 병원에서도 최첨단 의료서비스를 받으실 수 있기를 기대한다”면서 “이를 위해 앱클론과 각 임상 의료기관이 긴밀하고 협조하고 시료 및 카티 치료제 공급 체인을 확보함으로써 임상 속도를 한 층 더 끌어올리는 데 주력하고 있다”고 전했다. 현재 앱클론의 AT101은 차별화된 항체를 사용하는 신규 카티 치료제로, 회사는 임상1상에서 AT101의 최대내약용량 및 2상 임상시험에서의 권장용량을 결정할 예정이다.끝. 2022-10-28
앱클론, AC101 임상1상 결과 안전성 등 최종 확보…임상 가속화 기대
앱클론(174900)이 상하이 헨리우스 바이오텍(이하 헨리우스)에 기술이전(L/O)한 HER2 양성 위암 표적 치료제 AC101의 임상1상에서 우수한 안전성 및 내약성, 약동학적 특성을 최종 확보했다고 밝혔다. 해당 임상1상 최종 결과보고서는 헨리우스에 의해 지난달 30일 홍콩주식시장에 발표됐다. 발표된 자료에 따르면, AC101(헨리우스의 코드명: HLX22)의 임상1상은 3mg/kg, 10mg/kg, 25mg/kg의 3가지 용량군으로 진행됐으며, 용량제한독성(dose limiting toxicity, DLT)이 발견되지 않아 AC101의 안전성과 내약성이 확인됐다. AC101은 현재 HER2 양성 진행성/전이성 위암에 대해 허셉틴 바이오시밀러 및 화학요법 병용투여 임상2상을 진행 중이며, 지금까지 확보된 데이터를 토대로 저용량(15mg/kg) 및 고용량(25mg/kg) 투여군의 객관적 반응률(ORR)이 85% 이상이라는 예측 결과가 최근 헨리우스 상반기 투자자 보고서를 통해 발표된 바 있다. AC101 임상2상 중간 결과를 통해 기존의 모든 위암 치료법 대비 월등한 효능을 갖는 혁신 치료제 개발 가능성이 높아졌다는 분석이다. 또한 AC101과 허셉틴 바이오시밀러 및 PD-1 표적 면역관문억제제를 병용투여하는 임상2상에 대해서도 중국에서 IND(임상시험계획) 승인을 받았다. 헨리우스는 빠른 시일 내에 AC101의 글로벌 임상을 추진하겠다는 계획을 제시하기도 했다. 앱클론 관계자는 “AC101의 임상1상을 통해 약물의 안전성을 최종 확인했고, 임상2상에서도 베스트 인 클래스(Best-in-Class) 가능성이 예측되고 있다”면서 “임상2상 진행 및 글로벌 임상 착수가 가속화될 것으로 기대된다”고 전했다. 앱클론은 AC101의 중국 임상 및 글로벌 임상의 진행 단계에 따라 마일스톤 및 로열티를 수령하게 된다. 끝. 2022-10-11
AbClon은 NEST 플랫폼을 기반으로 한 항체 개발부터 첨단 유전자 세포 치료제
CAR-T 개발까지 혁신신약개발에 집중합니다. 혁신 신약개발을 통해 난치성
질환 환자분들의 질환 극복에 기여하도록 최선을 다하겠습니다.
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AbClon은 인류 건강을 위한 새로운 치료의 
