[이데일리 박형수 기자] 앱클론(174900)은 현재 개발 중인 혈액암 CAR-T 치료제(AT101)가 범부처전주기신약개발사업 과제로 선정됐다고 27일 공시했다.  

AT101은 B 세포 유래 백혈병과 림프종 치료를 목표로 개발하는 앱클론의 신규 CAR-T 치료제다. 기존의 B 세포 표적 CAR-T 치료제에 사용하는 항체와는 차별적인 항체를 기반으로 개발하고 있다. 범부처전주기신약개발사업을 통해 후보물질 도출을 위한 연구비 지원을 받는다. CAR-T 치료제 항암 효능 평가는 서울대 의과대학 정준호 교수팀과 함께 진행한다. 

CAR-T (chimeric antigen receptor T cell) 치료제는 환자의 T 면역세포가 암세포만 특이적으로 인식해 제거하도록 조작한 치료제다. 환자 체내로 들어가면 암세포를 공격하고 자기 자신도 추가로 증식해 치료 효능을 향상하는 특징을 가진다. 지난해 노바티스(Novartis)사가 개발한 킴리아(Kymriah®)와 카이트파마(Kite Pharma)의 예스카타(Yescarta®)가 B 세포 유래 혈액암에서 기존 치료제보다 우수한 반응률과 치료효과를 보이며 승인받았다. 글로벌 제약사가 관련 CAR-T 기술을 확보하고자 노력하고 있으며, 길리어드는 지난해 119억달러를 들여 CAR-T 전문기업인 카이트파마를 인수했다. 

킴리아와 예스카타가 임상에서 우수한 성적을 보이기는 했으나 여전히 해결해야 할 문제점이 남아 있다. 두 제품 모두 1990년대에 개발한 생쥐 유래 항체절편을 암세포 인식에 사용하고 있다. 이는 인간 유래가 아니기 때문에 생체에 투여시 외부 물질로 인식해 투여한 CAR-T 세포를 제거하는 문제점(면역원성)이 있다. 킴리아와 예스카타 모두 생체 내에 존재하는 변종 형태의 CD19 단백질을 인지하지 못한다. CAR-T 치료제에 대한 불응 문제 혹은 초기에는 반응하지만 이후 내성이 생기는 문제 등의 원인으로 추정되고 있다. 

앱클론은 기존 CAR-T 치료제의 면역원성과 내성 문제를 해결하기 위해 핵심기술인 NEST 기술을 통해 도출된 신규 CD19 항체를 이용해 혈액암 CAR-T 치료제를 개발하고 있다. 신규 항체를 적용한 만큼 차별적인 기전을 통해 기존 CAR-T 치료제의 한계점을 극복하고 더욱 향상된 효능을 기대하고 있다.

앱클론 관계자는 “CAR-T 치료제가 적용되는 미국과는 달리 아직 국내 혈액암 환자는 CAR-T 치료제의 혜택을 받고 있지 못하고 있다”며 “기존 CAR-T 치료제의 패러다임을 바꿀 차세대 Switchable CAR-T 플랫폼 개발이 가시화 되고 있다”고 말했다. 

이어 “독성 문제를 해결한 CAR-T 치료제의 혜택을 받을 수 있도록 노력하겠다”고 덧붙였다.