앱클론(174900)은 자사의 CAR-T(카티) 치료제 AT101에 대한 중국특허 등록이 결정됐다고 4일 밝혔다. 해당 특허는 h1218 항체를 이용한 카티 치료제에 대한 것으로, 이번에 등록된 중국을 포함하여 한국, 미국, 일본 및 캐나다에 등록되어 있으며, 유럽과 호주에서도 심의가 진행되고 있다. FMC63 항체를 사용하는 기존의 카티 치료제 (킴리아, 예스카타, 테카투스, 브레얀지)와 달리 신규 항체를 사용한 AT101은 치료효과 및 안전성 측면에서 차별적 결과를 기대하고 있다.

또한 앱클론은 국가신약개발재단 (KDDF)이 지원하는 글로벌 RA지원사업을 통하여, 미국 FDA와 Pre-IND 미팅을 진행하였으며, 이를 토대로 IND 신청을 위한 자료도 준비중이다. 앱클론에 따르면 “국내 임상1상 결과를 제출하면 미국에서는 임상2상부터 진행이 가능하다.”며 “다양한 비즈니스 모델을 통해 해외 파트너사를 물색하고 있다.”고 말했다.

회사는 현재 AT101의 국내 임상2상 및 제품화 관련하여 역량을 집중하고 있다. 이번 달부터는 혁신적 첨단바이오의약품 개발 촉진을 위한 “바이오챌린저 2023”에 선정되어 앞으로 식약처의 신속 의약품 개발을 위한 상담지원을 받게 되었다.

식약처의 바이오챌린저 프로그램은 미충족 의료수요 대응을 위한 혁신적 첨단바이오의약품 개발을 촉진하기 위한 식약처의 제품화 지원사업이다. 바이오챌린저로 선정된 품목은 △전담 심사자 2인이 제품화 상담 서비스 제공 (품질 및 안전성, 유효성) △신속처리 대상 지정 사전 검토 △품목허가 사전검토 및 우선심사 △글로벌 허가를 위한 외국 규제 정보 제공 등의 신속 제품화 지원을 받게된다.

앱클론은 지난 6월 미국 임상종양학회 (ASCO)에서 12명의 환자에 대한 임상1상 결과를 발표하였다. 치료효과 지표인 완전관해율 (Complete response, CR)과 객관적 반응률 (Objective response rate, ORR)에서 각각 66.7%, 91.7%를 기록하였고, 카티 치료제의 안전성 지표인 사이토카인방출증후군 (Cytokine release syndrome, CRS)과 신경독성 (Immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, ICANS)에서 3등급이 이상이 각각 1명으로 8.3%의 발생률을 보였다.

앱클론 관계자는 “현재 AT101 임상 1상의 결과로도 우리나라에서 승인된 킴리아 (Kymriah)는 물론, 지난해 매출 1조원 이상을 달성한 예스카타 (Yescarta)와 비교하여 치료효과 및 안전성 지표에서 더 높은 효과를 보이고 있다”고 말했다. 또한 “가장 처음 투여받은 저용량군의 CR 환자분들이 1년이 넘은 시점에서도 계속 CR을 유지하고 있는 매우 희망적 상황이다.”며 “AT101은 재발율과 생존율 측면에서도 기존 치료제와 차별화된 효과를 기대한다.”고 밝혔다.

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