앱클론(174900)이 렌티바이러스 CDMO(위탁제조개발업체)인 렌티젠(미국 매릴랜드 소재)과 난소암 CAR-T 치료제(AT501)의 원료 물질인 렌티바이럴벡터 공급 계약을 맺었다고 13일 밝혔다. 이는 앱클론이 첫 번째 임상을 준비 중인 혈액암 AT101에 이은 두 번째 계약으로 CAR-T 세포 치료제의 원료 물질을 안정적으로 공급받을 수 있을 것으로 기대된다.

난소암은 조기 발견 시 약 85%의 완치율을 보이는 반면 암세포가 복강으로 전이되기 시작하는 말기(3~4기)에서는 완치율이 약 25%로 매우 낮아지는 것으로 알려져 있다. 많은 난소암이 한참 병이 진행된 후 증상이 나타나기 때문에 말기 난소암 환자에 대한 혁신적인 치료법이 절실하다. 앱클론의 AT501은 전임상 난소암 질환모델에서 1회 투여로 암세포를 완전히 제거하는 효능이 확인된 신약 후보물질이다. 이를 위해 서울대학교 병원과 공동 개발 중에 있다.

회사는 “CAR-T 세포치료제 개발을 위한 업무들은 순항 중이며, 지난 5월 연간 100여 명 분량의 CAR-T 세포치료제를 제조할 수 있는 GMP시설이 완공됐다. 원료 물질 제조 및 비임상시험에 대한 아웃소싱 업무 등의 외부요인뿐만 아니라 효율적인 업무 조정을 통해 가능한 빠른 시일 내 임상개발 단계로 진입하기 위해서 최선을 다하고 있다”고 밝혔다.

AT501은 앱클론이 보유하고 있는 혁신 '스위처블(switchable)' CAR-T 플랫폼(zCAR-T)을 이용한 첫 번째 후보물질이다. zCAR-T 플랫폼은 암세포 표면의 특정 단백질에 직접 작용하는 CAR-T세포가 아닌 암세포를 공격하기 위해서 스위치(switch) 물질이 필요하도록 개선된 CAR-T세포를 개발하는 기술로 코티닌 스위치분자를 이용해 CAR-T의 활성을 조절함으로써 독성, 내성, 질환 확장성 등의 문제를 극복하는 차세대 CAR-T 기술이다.

앱클론 관계자는 “zCAR-T 기술은 CAR-T 치료제 분야의 독창적인 플랫폼으로서 안전성 개선 및 효능 증대를 기대할 수 있는 만큼 다양한 고형암으로 적응증 확대가 가능하다”면서 “혁신 기술을 기반으로 글로벌 경쟁력을 확보하기 위해 CAR-T 치료제 파이프라인을 지속적으로 확대할 계획"이라고 밝혔다.

[참고]

1. CAR-T 세포치료제란?

2017년 미 FDA 로부터 최초 승인된 “킴리아” 가 글로벌 임상 2상 중간 평가에서 80% 수준의 완전관해율을 보이며, 기적의 항암제로 불리게 된 혁신치료제. 노바티스의 ‘킴리아’, 길리어드 사이언스의 ‘예스카타’에 이어 최근 BMS의 ‘리소셀’까지 시장 진출을 선언하면서 글로벌 빅파마들의 관심이 집중되고 있는 면역항암제의 일종이다.

2. 앱클론 스위처블 CAR-T 세포치료제란?

앱클론의 독창적인 zCAR-T 플랫폼을 통해 암세포 특이적 단백질에 직접 작용하는 CAR-T를 개발하는 것이 아니라 암세포를 공격하기 위해서 스위치(switch) 물질이 필요하도록 개선한 기술로 스위치 물질을 이용해 CAR-T 세포의 활성 및 증식, 표적 물질을 변경 및 조절할 수 있도록 해주는 장점이 있다. 즉 하나의 스위처블 CAR-T를 제작해 놓고 스위치 물질을 암종에 따라 개발하기만 하면 된다. 또한 앱클론이 개발하는 스위치 물질은 화학적으로 대량합성이 가능하기 때문에 개발 비용을 현저히 감소시킬 수 있는 강점이 있다.

※ 사진설명(첨부): 앱클론 AT501 zCAR-T